Rare #diseases: Onarpenaren marketinga ez da nahikoa

Europako gaixotasun arraroen gaixotasunak Europako Kontsumitzaileen Europako Agentziaren (EMA) aditu batzuen panelaren ostean berretsi zuen gomendatzen zazpi sendagaiak onartzeko, bi barne umezurtz drogak, pazienteak gaixo berriak hurbiltzeko aukera berriak hurbiltzeko.

Alofisel-en merkaturatze-baimena eman zuen panelak, Crohn-en gaixotasuna sortzen duen konplikazio larria tratatzen duena eta Crysvita baldintzapeko baimena onartu zuen, X-loturiko hipofosfatemia izeneko hezur-larria eta progresiboa duen lehen tratamendua. Hasierako gomendioari jarraituz, drogei dagokienez, datorren urteko lehen mailako merkaturatze baimena jasotzeko espero daiteke.

Europako panelaren erabakia zain egoteko, garapen hori itxaropenaren arrazoia izan daiteke. Baina oraindik ere oso laster ospatzen da, merkaturatze baimena ez baita nahikoa tratamendu horiek eskuratzeko. Izan ere, botika horiek hartzeko gaitasuna gobernu nazionalek baimena ematen diete osasun publikoan eta bestelako aseguru-sistemetan sartzeko baimena ematen duten ala ez.

Estaldura horien onarpenaren garrantzia bizkarrezurreko muskulu-atrofia (SMA) pazienteak oso ezagunak dira. 2016 abenduan, AEBko Elikadura eta Droga Administrazioa (FDA) onartu Spinraza, SMAko lehen droga: gaixotasun hereditarioa Eragiten die Gutxi gorabehera 1 10,000 jaiotza zuzenean, muskulu latz ahulak eragiten ditu eta haurrei heriotza kausa genetikoa da. Ekainean 2017, EMA emandako merkatuan sarbidea Spinrazarako. Gaur egun, ordea, Europako SMA paziente gehienek oraindik ezin dute droga atzitu, espero dute beren gobernuak itzulketa onartuko duen ala ez jakiteko.

SMAk jasaten dituen beirazko hormak eta beren egoera tratatzeko duten droga bakarra harritzeko ipuin bat da, eta ohartarazten die EMAren azken onarpenen txanda azken laudorioa dela. 30 milioi euroko gaixotasun arraroen gaixotasuna EBn eta haien familiek estimatzen dutenez, gobernuek azken urratsa egiteko prest egon behar dute botikak eskuragarri izateko.

Jakina, gaixotasun arraroen mota horiei buruzko eztabaidak ohi dira beteak. Alde batetik, kritikariek galdetzen dute zergatik europar osasun sistema publikoek biztanleriaren zati txikiak eragiten dieten gaixotasunen tratamenduak estaltzen dituztela. Bestalde, pazienteei galdetzen zaie zergatik ez dakite zer esan nahi duten drogak sarbidea eta bizitza eta heriotzaren arteko aldea.

iragarki

SMA pazienteentzat, partaidetza altua da. AEBetako bioteknologia enpresa Biogen Spinraza-k lehen aldiz merkaturatu zuenean, aurrerapen handiko tratamendua izan zen, gaur egun arte gaixotasun debilitating gisa zer izan den eta zer gertatu den. Spinraza frogatu da pazienteek motor funtzio nagusiak berreskuratzen laguntzea, esate baterako, eserita, zutik eta independentean ibiltzea eta biziraupen-tasak nabarmen hobetzen.

Orain, Europa osoko SMA pazienteek osasun-agintariek droga onartuko (eta estalita) tratamenduak integratzearen ala ez jakiteko zain dute. Gaur egungo ziurgabetasun klima paziente askoren nerbio-wrackinga izan da: adibidez, haur britainiarra duela gutxi ukatu egin zaio Spinrazari NHS zedarrarengatik sarbidea, nahiz eta droga gastuak estalita tokiko ospitale batek.

Gaur egun, Italia Suedia Spinraza gaixo guztien eskura jarri duten herrialde bakarra da osasun sistema nazionalaren bidez, adina, funtzio gaitasuna edo SMA mota edozein izan ezik. EBko beste estatu kide batzuk, besteak beste Espainia, Frantzian, Erresuma Batuak,  ari dira Spinraza estaldurarako onartu ala ez erabakitzeko prozesuan. Dagoeneko, zoritxarrez, Norvegian Danimarkako sendagaia itzultzea atzeratu dute, SMA gaixoei eta haien senideei negatiboki eraginda.

Droga-menpekotasuna onartzeko eszeptikoa dutenek batez ere kostua dute, zergatik osasun-zerbitzuak gutxieneko pertsonei eragiten dieten gaixotasunen tratamenduak finantzatu beharko lituzke. Baina osasun publikoaren onurak argiak dira.

Batentzat, drogak horrelako gaixotasun arraroak izendatzen dira. Arduradunentzat, biztanleriaren zati txikiak tratatzeko asmoa duten drogak garatzen dituzte pizgarri ekonomiko gutxi. Horren ondorioz, EBk, AEBko eta beste herrialdeetako osasun agintariek, diru-laguntzak, merkatuaren esklusibitatea eta bestelako pizgarriak eskaintzen dituzte farmazia-konpainiek gaixotasun arraroen tratamenduak garatzeko. Europar Batasunak ez du bere hitzak minatzen posizio argia Galdera horretan, "gaixotasun arraroen gaixotasunak Europako Batasuneko beste paziente batzuen tratamendu kalitatea merezi duela esanez" esan du.

Beste alde batetik, ezinbestekoa da pertsona batek ekonomiari askoz ere ekar dezakeela, eta bizitza askoz ere gehiago ateratzea, oinarrizko funtzioak betetzen ez dituztenean. Spinraza - duela gutxi onartutako Alofisel eta Crysvita bezalako beste gaixotasun arraroen tratamenduak - gaixoek normalean existentzia jaurtitzea ahalbidetzen dute. Bizitza osoan zehar, orduan, gaixotasun arraroen gaixotasunak gero eta independenteagoak diren dirua aurrezten du, drogak horrelako kostua gainditzen du.

Bizitzak garai batean zientzia eta medikuntza inoiz baino gehiago egin dezake, baina Europako gobernuek gaixotasun arraroen aurkako orekaren eragina eta gizarte-ongizatearen murriztapenen arteko orekari aurre egin ahal izango liokete. With gehiago Gaixotasun arraroen terapia inoiz baino lehenago, osasun publikoko funtzionarioek erronka horiei aurre egingo diete sarritan. Baina gobernuen betebehar moralak argi eta garbi erakusten du: ikerketa zientifiko berritzailea babestea - eta gaixoek gaixotasun arraroek eragindako osasun laguntzako kostuak desbideratzea - ​​kritikoa da droga mota hauei azken urratsa eta atzera egiteko.

Partekatu artikulu hau: